Categories: Здоровье

Братья с болезнью Дюшенна из Донецка получили генозаместительный препарат «Элевидис»

Двое братьев с миодистрофией Дюшенна из Донецка стали первыми подопечными фонда «Круг добра» из новых регионов, которые получили жизненно важный препарат «Элевидис».

«Элевидис» – первый в мире препарат однократного введения генозаместительной терапии МДД. Препарат привносит в организм укороченную, но функциональную копию самого длинного гена – дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани.

Павел и Михаил Сычевы – родные братья 4 и 5 лет. После рождения младшего брата выяснилось, что у обоих детей мышечная дистрофия Дюшенна. Но с их конкретным изменением в гене дистрофина мальчикам подходил новый крайне дорогой генозаместительный препарат деландистроген моксепарвовек (торговое наименование «Элевидис»). С июня препарат стал доступен в России благодаря фонду «Круг добра».

Россия – одна из первых стран, где стал доступен этот препарат, он считается одним из самых дорогих в мире, стоимость – около 3 млн долларов. С конца июня «Элевидис» закуплен уже для 43 детей из разных регионов страны. Приём и рассмотрение заявок на терапию препаратом «Элевидис» продолжается.

Как сообщает ЦУР Якутии, ранее благодаря фонду «Круг добра» дорогостоящий препарат «Буросумаб» был закуплен для родных Эрхана и Каролины Степановых из Якутии, страдавших генетическим заболеванием – Х-сцепленный доминантный гипофосфатемический рахит.

«Мои дети ходят в обычную школу и наравне со всеми посещают уроки физкультуры. Никаких ограничений у них нет. Бегают и прыгают, как их сверстники. Разве это не счастье? Все это стало возможно благодаря своевременной поддержке опытных врачей, генетиков, Минздрава республики и государственного фонда «Круг добра». Я поняла важную вещь: не нужно бояться своих болезней – в стране есть и специалисты, и эффективные лекарства, и надежные общественные организации, и всё это – нам в помощь», – сказала тогда мама детей Айлана Степанова.

Фонд «Круг добра» создан указом президента 5 января 2021 года для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями.

Recent Posts

  • Гороскоп

Гороскоп на 4 августа 2025 года для всех знаков зодиака

Овен (21 марта — 19 апреля) 4 августа для Овнов станет днем, когда на первый…

03.08.2025
  • Топ-10 новостей

Топ-10 новостей: чем запомнилась неделя в Якутии

Чем запомнилась уходящая неделя — в обзоре ЯСИА

03.08.2025
  • Интересное

День Марии Ягодницы. Народные приметы на 4 августа

Что можно и нельзя делать 4 августа 2025 года

03.08.2025
  • Происшествия

В Намском районе нашлись пропавшие мужчины

Они самостоятельно вернулись в местность, куда приехали отдыхать с друзьями

03.08.2025
  • Гороскоп

Гороскоп на неделю для всех знаков зодиака с 4 по 10 августа 2025 года

Недельный гороскоп для всех знаков с 4 по 10 августа

03.08.2025
  • Погода

К 30-градусной отметке приблизится температура в Якутске

Прогноз погоды на понедельник, 4 августа, от Якутского УГМС

03.08.2025